קבלת תיק רישום ה-NDA מאשר כי תהליך ההגשה הסתיים והבקשה נמצאה מתאימה לבחינה על ידי FDA. תאריך ה-PDUFA הוא מועד היעד המקסימאלי שנקבע ע"י מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לסיום בחינת תיק הבקשה לאישור תרופה חדשה.
תרופת הטליגלוצראז אלפא של פרוטליקס היא אנזים גלוקוצרברוזידאז אנושי רקומביננטי המבוטא בתאי צמח, אשר פותח לטיפול במחלת הגושה תחת פרוטוקול מיוחד יחד עם ה-FDA. עם השלמת ניתוח פאזה 3 בניסוי הקליני, פרוטליקס סיימה את ההגשה בשלבים של בקשת האישור לתרופה חדשה – NDA ל-FDA באפריל 2010.
"אם וכאשר תאושר, טליגלוצראז אלפא תהווה אפשרות טיפול חשובה לחולי מחלת הגושה", מסר ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס. "ייצור טליגלוצראז אלפא בתאי צמח מאפשר את הפקת האנזים בקנה מידה תעשייתי ויעיל, בסביבה נקייה ממרכיבים שמקורם בבעלי חיים או ווירוסים. אנו מצפים לעבוד בצמוד ל- FDA בשלב סופי זה של תהליך הבחינה לקראת רישוי".
תרופת הטליגלוצראז אלפא הוכרה כתרופת יתום. חברת פרוטליקס ממשיכה לאפשר לחולי גושה לקבל טיפול זמין בתרופה זו בארה"ב תחת פרוטוקול ניסויי של טיפול מורחב, וכן מאפשרת לחולים באיחוד האירופי, ישראל ומדינות נוספות בעולם לקבל את התרופה תחת הגדרת טיפולי חמלה.
