קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMDA), חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה על השלמת גיוס החולים לניסוי שלב 2 בארה"ב עם מוצר האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 (AATD). החברה מצפה לדווח את תמצית התוצאות (top-line) עד מחצית שנת 2016.
הניסוי הקליני בארה"ב הינו ניסוי שלב 2, כפול סמיות, מבוקר פלסבו המעריך את הבטיחות ויעילות של AATבאינהלציה. המחקר מודד את רמת ה- AATבריאות ובסרום כמו גם סמנים ביולוגיים דלקתיים נוספים ב-36 חולי AATD. המחקר כולל מינונים של 80 מ"ג או 160 מ"ג AATאו פלצבו פעמיים ביום הניתנים במשאף באמצעות מכשיר ®eFlowבמשך 12 שבועות. לכל הנבדקים ניתנה האפשרות להיכנס למחקר המשך עם התרופה שהינו מחקר בתווית פתוחה ל- 12 שבועות על מנת להעריך את הבטיחות והסבילות לתקופה נוספת.
"אנו נלהבים מאד מהעובדה שהשלמנו את גיוס החולים לניסוי ה-AATבאינהלציה שלנו לטיפול ב-AATD. מדובר בטיפול פוטנציאלי חדשני, ידידותי למשתמש, נוח ויעיל בהשוואה לאפשרויות הנוכחיות לטיפול ב-AATהכוללים טיפולים פולשניים, תוך ורידים ברמה שבועית. ישנה הזדמנות משמעותית בשוק האמריקאי למתן טיפול באינהלציה לחולים הסובלים ממחלת ריאות גנטית זו, לא רק כטיפול ידידותי יותר למשתמש, אלא גם משום שהרציונל הטיפולי ומתן החלבון בצורה ממוקדת ישירות לריאות צפויים לשפר את היעילות. אנו מתכוונים להשתמש בתוצאות מחקר זה, יחד עם הנתונים המלאים מהניסוי שלב 2/3 האירופאי שלנו על מנת לדון במתווה הרגולטורי עם רשות התרופות האמריקאית (ה FDA )", ציין עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע.
