התוצאות העיקריות במחקר SELECT, ניסוי קליני עולמי לרישום בשלב 2b שנועד להעריך את התרופה הניסיונית daclizumab high-yield process (DAC HYP) בבני אדם שסובלים מטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית (RRMS) במשך שנה אחת.
מהתוצאות עולה שהתרופה DAC HYP, במתן תת-עורי אחת לארבעה שבועות, מפחיתה באופן משמעותי את שיעור ההתקפים השנתי (ירידה של 54 אחוזים) במינון של 150 מ"ג בזרוע (p< 0.0001), ובשיעור של 50 אחוזים במינון של 300 מ"ג בזרוע (p=0.0002), בהשוואה לתרופת דמה (placebo) שניתנה בזרוע במשך שנה אחת.
התרופה DAC HYP עמדה ביעדים המשניים החשובים ביותר במינונים של 150 מ"ג ו-300 מ"ג בזרוע, והעניקה הפחתה בשיעור גבוה של מובהקות סטטיסטית במספר המצטבר של לזיות חדשות מסוג gadolinium-enhancing (Gd+) בין השבוע השמיני לשבוע ה-24 (בשיעור של 69 אחוזים ו-78 אחוזים בהתאמה); במספר של לזיות חדשות, או לזיות שגדלו, מסוגT2 hyperintense תוך שנה אחת (70 אחוזים ו-79 אחוזים בהתאמה); וירידה בשיעור החולים שמצבם הידרדר (55 אחוזים ו-51 אחוזים בהתאמה). התרופה DAC HYP הדגימה גם מגמה של שיפור במדדי איכות החיים תוך שנה אחת.
בניסוי SELECT נבדקה גם השפעת התרופה DAC HYP על התקדמות הנכות לפי מדד EDSS (expanded disability status scale) כיעד שלישוני. מהממצאים עולה שהתרופה DAC HYP הפחיתה את הסיכון להתפתחות מתמשכת של נכות תוך שנה אחת בשיעור של 57 אחוזים במינון של 150 מ"ג בזרוע ובשיעור של 43 אחוזים במינון של 300 מ"ג בזרוע, בהשוואה לתרופת דמה. ניתוח הממצאים נמשך ובחברות מתכוונים להציג את הנתונים בכנס רפואי שייערך בקרוב.
"התוצאות המשמחות של הניסוי בתרופה DAC HYP, וכן ממצאים מניסויים קליניים קודמים, תומכים בהמשך המחקר של התרופה שמציגה גישה חדשה לטיפול בטרשת נפוצה" אמר ד"ר דאג וויליאמס, סגן נשיא בכיר למחקר ופיתוח בחברת Biogen Idec.
"הטיפול בתרופה DAC HYP נעשה בצורה נוחה - היא ניתנת מתחת לעור אחת לחודש - ונוכח היעילות הרבה שלה, היא עשויה להציע חלופה אטרקטיבית לסובלים מטרשת נפוצה. אנו מקווים שהתוצאות מניסוי SELECT יאושרו בניסוי הרישום השני שלנו, DECIDE".
"תוצאות אלה מקדמות אותנו בצעד נוסף לקראת הפיתוח של טיפולים אפשריים חדשים לטרשת נפוצה, תחום רפואי שמשווע לגישות טיפול חדשות" אמר ד"ר יוג'ין סאן, סגן נשיא עולמי לפיתוח קליני של תרופות בחברת Abbott. "אנו מצפים להוסיף ולנתח את הממצאים מניסוי SELECT ולהזדמנות להציג אותם בקרוב, בהקשר מלא, בפורום מדעי".
השיעור הכולל של תופעות הלוואי ושיעור הפסקת הטיפול בניסוי SELECT היו זהים בכל זרועות המחקר. זיהום חמור (2 אחוזים בהשוואה לאפס אחוזים), אירועים חמורים בעור (אחוז אחד בהשוואה לאפס אחוזים) ובעיות בתפקודי הכבד בשיעור גבוה ביותר מפי חמישה מהגבול העליון של הטווח הרגיל (ארבעה אחוזים בהשוואה לפחות מאחוז אחד) הופיעו בתדירות גבוהה יותר במטופלים בתרופה DAC HYP מאשר בקבוצה שטופלה בתרופת דמה.
בניסוי SELECT נרשם מקרה מוות אחד כתוצאה מסיבוך של מורסה בשריר המותניים במטופל שהתאושש מאירוע חמור של פגיעה בעור, ובניסוי SELECTION (שלוחה של הניסוי העיקרי) נרשם מקרה מוות אחד, יתכן שכתוצאה מצהבת אוטו-אימונית. לא ניתן לשלול את האפשרות שנטילת התרופה DAC HYP תרמה לאירועים אלה.
מלבד ניסוי SELECT, נבדקת התרופה DAC HYP גם בניסוי קליני לרישום בשלב 3 אשר מכונה DECIDE ונמצא כרגע בשלב של רישום מטופלים. בניסוי DECIDE נבדקת היעילות והבטיחות של התרופה DAC HYP שניתנת פעם בחודש מתחת לעור כתרופה יחידה בהשוואה לטיפול בתרופה interferon beta 1-a במשך שנתיים עד שלוש שנים.
ניסוי SELECT
SELECT היה מחקר עולמי, אקראי, כפול-סמיות עם קבוצת בקרה שנטלה תרופת דמה לקביעת היעילות והבטיחות של התרופה DAC HYP בקרב חולי טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית (RRMS). במחקר נבדקו שני מינונים של DAC HYP (150 מ"ג או 300 מ"ג מדי ארבעה שבועות) והשיעור של השלמת המחקר היה גבוה מ-90 אחוזים בכל קבוצות המטופלים. היעיד העיקרי היה הפחתה בשיעור ההתקפים השנתי במטופלים שסובלים מטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית במשך שנה אחת.
היעדים המשניים היו הפחתה במספר המצטבר של לזיות חדשות מסוג gadolinium-enhancing (Gd+) בין השבוע השמיני לשבוע ה-24, במספר של לזיות חדשות, או לזיות שגדלו, מסוג T2 hyperintense תוך שנה אחת וירידה בשיעור החולים שמצבם הידרדר, וכן שיפור במדדי איכות החיים במטופלים שסובלים מטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית תוך שנה אחת. יעדים נוספים שנבדקו הם הבטיחות של התרופה DAC HYP והסבילות אליה.
התרופה DAC HYP
התרופה daclizumab high-yield process (DAC HYP) ניתנת מתחת לעור כטיפול ניסיוני בטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית - הסוג הנפוץ ביותר של טרשת נפוצה. במחקרים קודמים נמצא כי התרופה DAC HYP מגדילה את השיעור של תאי CD56bright NK, אשר תוקפים תאי חיסון שהופעלו ויכולים למלא תפקיד חשוב בטיפול בטרשת נפוצה מבלי לגרום לדילול של כלל תאי החיסון.
